🚀 НАУЧНЫЙ ПРОРЫВ: В России зарегистрирован уникальный препарат от синдрома Хантера
Компания «ГЕНЕРИУМ» получила регистрационное удостоверение на Клотилия® (веренафусп альфа) — первый в мире препарат, способный доставлять недостающий фермент напрямую в головной мозг для лечения мукополисахаридоза II типа (синдрома Хантера).
В чем суть прорыва?
Долгое время главной проблемой в лечении этой тяжелой орфанной болезни был гематоэнцефалический барьер (ГЭБ) — естественный защитный механизм мозга, который не пропускает большинство лекарств. Существующая ферментозаместительная терапия боролась лишь с соматическими проявлениями (проблемы с суставами, дыханием, внутренними органами), но не могла остановить необратимое нейрокогнитивное снижение.
Клотилия® — это принципиально новое решение. Его молекула представляет собой «гибрид»: к человеческому ферменту идуронат-2-сульфатазе «пришит» специальный Fab-фрагмент антитела, который нацеливается на инсулиновый рецептор на клетках ГЭБ.
📌 Как работает эта «молекулярная курьерская служба»:
Fab-фрагмент связывается с инсулиновым рецептором.
Запускается естественный процесс трансцитоза — рецептор «провожает» всю терапевтическую молекулу через барьер.
Фермент попадает в головной мозг, где начинает расщеплять накопленные токсичные гликозаминогликаны (ГАГ), которые и вызывают гибель нервных клеток.
Использование инсулинового рецептора для доставки — это уникальная запатентованная технологическая платформа.
💡 Что показали клинические исследования?
Многоцентровое исследование в 11 медицинских центрах продемонстрировало убедительные результаты:
Подтверждение проникновения в ЦНС: Зафиксировано статистически значимое снижение уровня ГАГ в спинномозговой жидкости.
Клиническая эффективность: Наблюдалась положительная динамика в когнитивной сфере по данным нейропсихологических тестов.
Улучшение соматического статуса: Отмечены стабилизация и улучшение функции внешнего дыхания, увеличение подвижности суставов.
Цитата: Даниил Талянский, генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ»:
«Этот препарат — новая глава в истории борьбы с синдромом Хантера. Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания, воздействуя на его самую тяжелую — неврологическую — составляющую. Мы убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни наших пациентов и их семей».
Препарат будет производиться в России по полному циклу на собственных мощностях «ГЕНЕРИУМ», соответствующих стандартам GMP. В ближайшее время он станет доступен для российских пациентов, а компания активно работает над его выходом на международные рынки.
Официальный сайт компании: www.generium.ru
#медицина #фармацевтика #орфанныезаболевания #синдромХантера #ГЕНЕРИУМ #наука #инновации
0
Показать ещё
